Cientistas estão aplicando a edição genômica para tratar a distrofia muscular.
QUIOTO – Utilizando tecnologia de edição genômica, uma equipe de pesquisadores desenvolveu um tratamento muito mais eficaz para um certo tipo de distrofia muscular.
O método foi recentemente complementado por cientistas da Universidade de Kyoto e da Takeda Pharmaceutical Co.
O objetivo final da equipe de pesquisa conjunta é ajudar pacientes com distrofia a restaurar tecidos danificados, já que a recuperação muscular é particularmente lenta em pessoas afetadas por essa doença incurável.
Cientistas já confirmaram, por meio de um experimento com ratos, que sua abordagem é muito mais eficaz do que a terapia convencional. Os efeitos do método recém-desenvolvido também parecem durar mais tempo do que os de seu antecessor.
A equipe pretende verificar, entre outros detalhes, a segurança da terapia, com vistas à sua aplicação clínica em algum momento.
“Outras formas de distrofia muscular também podem ser tratadas com a aplicação de um gene diferente daquele usado desta vez”, disse Akitsu Hotta, professor associado de engenharia genética de células-tronco no Centro de Pesquisa e Aplicação de Células iPS (CiRA) da Universidade de Kyoto, que faz parte da equipe. “Continuaremos nossa pesquisa com o objetivo de tornar essa tecnologia clinicamente disponível para pacientes humanos no futuro.”
Mais especificamente, a equipe de pesquisa testou o método criado em pacientes com distrofia muscular de Duchenne (DMD).
Como contrair essa anomalia genética significa que os pacientes são incapazes de produzir uma proteína chamada distrofina, os pacientes com DMD têm dificuldade em reparar suas próprias células musculares depois que elas são danificadas.
O tratamento tradicional geralmente dependia de medicamentos desenvolvidos para eliminar parte de um gene anormal, de modo que a distrofina pudesse ser gerada sem problemas.
Outra terapia para DMD envolvia o implante de um gene produtor de distrofina no corpo usando um vírus inofensivo. No entanto, essa aplicação foi descontinuada após a notificação de um efeito colateral adverso grave.
Dadas as circunstâncias, a equipe de pesquisa sugeriu desta vez aproveitar a tecnologia de edição genômica, em vez do transporte viral, para inserir o gene.
Essa ideia levou a equipe a transplantar com sucesso o gene para células-tronco musculares de forma mais eficiente do que transmitir o vírus por meio de um teste em camundongos, porque as células-tronco musculares são essenciais para o reparo dos tecidos.
Os cientistas também confirmaram que a capacidade do gene de produzir distrofina in vivo persistiu por mais de um ano.
Embora o tratamento convencional normalmente exija infusões intravenosas semanais, o método mais recente pode ser capaz de reduzir esse fardo para os pacientes.
Os resultados da equipe foram publicados na revista científica americana Cell Reports em (https://www.cell.com/cell-reports/fulltext/S2211-1247(25)01467-6?_returnURL=https%3A%2F%2Flinkinghub.elsevier.com%2Fretrieve%2Fpii%2FS2211124725014676%3Fshowall%3Dtrue) em 17 de dezembro de 2025.
