O tratamento baseado em células iPS fará sua estreia neste verão.
Um grupo de especialistas do Ministério da Saúde deu sinal verde para a fabricação e comercialização nacional de dois produtos de medicina regenerativa. células-tronco pluripotentes induzidas (iPS) em 19 de fevereiro.
O Ministro da Saúde dará sua aprovação formal em data posterior.
Uma vez aprovados, serão os primeiros medicamentos práticos do mundo contendo células iPS, que podem ser transformadas em outros tipos de células, 20 anos após a Universidade de Kyoto. O professor Shinya Yamanaka os criou a partir de células de camundongo em 2006.
ReHeart é um desses produtos, uma lâmina de músculo cardíaco destinada ao tratamento de insuficiência cardíaca grave, desenvolvida pela Cuorips Inc., uma startup originária da Universidade de Osaka.
O outro é o Amchepry, um medicamento à base de células neurais desenvolvido pela Sumitomo Pharma Co. para o tratamento da doença de Parkinson.
Ambos os produtos são feitos a partir de células iPS de terceiros, fornecidas pela Fundação CiRA e criadas pela Universidade de Kyoto..
TESTES PEQUENOS, MAS EFICAZES
O ReHeart é indicado para pacientes com cardiomiopatia isquêmica, na qual os vasos sanguíneos estão bloqueados devido a condições como infarto do miocárdio ou arteriosclerose.
O tratamento com ReHeart envolve a conversão de células iPS em células musculares cardíacas, a formação de uma lâmina com essas células e a aplicação dessa lâmina na área danificada do coração.
As substâncias secretadas pela membrana têm como objetivo promover a regeneração dos vasos sanguíneos e aliviar sintomas como a falta de ar.
Os sintomas diários melhoraram um ano após a cirurgia em todos os oito pacientes que participaram do ensaio clínico. Quatro deles apresentaram melhora em seu estado físico.
O Amchepry, por outro lado, destina-se a pacientes cujos níveis de dopamina no cérebro diminuíram devido à doença de Parkinson.
Durante o tratamento com este produto, células precursoras neurais derivadas de células iPS são transplantadas para o cérebro do paciente. Espera-se que as células transplantadas produzam dopamina, melhorando assim sintomas como tremores nos membros.
Em seu ensaio clínico, os sintomas melhoraram em quatro dos seis pacientes dois anos após o transplante, apesar da resposta decrescente a outros medicamentos existentes. Foi confirmado que as células transplantadas permaneceram em seus cérebros, produziram dopamina e que seus níveis gerais de dopamina aumentaram.
A aprovação para ambos os produtos foi concedida sob o "regime de aprovação condicional e com prazo determinado", concebido para fornecer aos pacientes produtos de medicina regenerativa o mais rapidamente possível.
Este sistema funciona como uma licença provisória, permitindo a avaliação da segurança e eficácia utilizando dados de um número menor de pacientes em comparação com o exigido para os ensaios clínicos farmacêuticos convencionais.
A eficácia deve ser "presumida" para ser considerada admissível. Por esse motivo, as empresas são obrigadas a coletar dados sobre todos os casos em que os produtos são utilizados durante o período de aprovação de sete anos.
Durante o período de aprovação, o objetivo é utilizar o ReHeart em 75 pacientes e Amchepry em 35 pacientes. Trinta dos 35 pacientes tratados com Amchepry devem ter 65 anos de idade ou menos.
Com base nos resultados, as empresas devem passar por outra avaliação da eficácia do produto e de outros fatores para obter a aprovação final.
COBERTO PELO SEGURO NACIONAL
Mesmo após os produtos receberem a aprovação do Ministro da Saúde, ainda levará vários meses até que possam ser usados em ambientes clínicos.
Provavelmente estarão disponíveis somente no verão, após a definição do preço dos medicamentos.
Esses produtos serão cobertos pelo sistema público de seguro saúde. O ônus financeiro para os pacientes também permanecerá baixo, visto que o programa de benefícios médicos, que tem custos elevados, continua em vigor.
No entanto, devido aos altos custos de fabricação, espera-se que os preços dos medicamentos cheguem a dezenas de milhões de ienes, ou até mais.
Além disso, serão utilizados apenas em pacientes selecionados, em instalações médicas equipadas para lidar adequadamente com produtos à base de células e sob a supervisão de médicos especialistas.
Ambos os produtos foram submetidos apenas a pequenos ensaios clínicos envolvendo menos de 10 pacientes para obter aprovação provisória. Sua segurança e eficácia precisarão ser reavaliadas após a comercialização.
Entre os produtos de medicina regenerativa que já receberam tal aprovação, houve casos em que a eficácia não pôde ser confirmada, levando à suspensão das vendas ou à retirada do pedido.
Yamanaka, co-laureado com o Prêmio Nobel de Fisiologia ou Medicina de 2012 por seu trabalho com células iPS, destacou a importância de reavaliar os produtos em uma declaração publicada no site do Centro de Pesquisa e Aplicação de Células iPS em 19 de fevereiro.
“Estou muito satisfeito por termos conseguido dar um passo importante rumo à implementação social durante este 20º ano”, disse ele. “Para estabelecer esses tratamentos na prática médica, é essencial agora verificar sua segurança e eficácia em um número maior de casos.”
(Este artigo foi escrito por Kazuya Goto, Shoko Tamaki e Kazuhiro Fujitani.)
